희귀 질환의 복잡한 병태생리와
국내외에 분산된 환자 모집 환경을 고려한
체계적인 전략으로 최적화된 맞춤형 임상시험 솔루션을 제공합니다.
임상 개발
희귀 질환은 개별 질환별 유병률은 낮지만, 전체적으로는 수천만 명의 환자에게 영향을 주는 복합적이고 이질적인 질환군입니다. 유전적 요인, 발병 기전의 다양성, 증상의 이질성 등으로 인해 진단과 치료가 어렵고, 임상시험 수행에 있어 표준화된 접근이 제한되는 경우가 많습니다. 이에 따라 정밀하고 체계적인 임상 개발 전략이 요구됩니다.
희귀 질환 치료제의 임상 개발은 환자 수의 제한성과 환자 윤리를 위한 고려로 인해 무작위 대조군 시험 대신 단일군 설계, 외부 대조군 활용, 바이오마커 기반 평가 등의 방법론이 적용됩니다. 특히 질환의 자연 경과를 반영한 대체 평가 변수와 복합 평가 변수 설정이 중요하며, 환자 중심 평가지표(Patient-Reported Outcome, PRO)와 영상 및 생체지표 분석도 핵심 도구로 활용됩니다.
임상 초기에는 희귀 환자군의 조기 식별과 유전적인 진단 기술을 바탕으로 한 포함/제외 기준 설계가 중요하며, 세계 각국의 환자등록기관 및 실사용 데이터(Real-World Data, RWD)와 연계하여 보다 실현 가능한 임상시험 참여자 모집 전략을 수립합니다.
희귀 질환은 환자 수가 적고 병태생리의 다양성이 크기 때문에, 치료제 개발 과정에서 높은 과학적 정밀성과 전략적 접근이 요구됩니다. 다양한 희귀 질환 치료제 개발에서 축적된 경험을 바탕으로 초기 전략 수립부터 규제 대응까지 전 주기를 아우르는 맞춤형 임상 솔루션을 제공합니다. 환자 모집의 어려움, 이질적인 질병 진행 양상 등 희귀 질환 특유의 과제를 고려하여 임상적 유의성과 통계적 타당성을 동시에 확보할 수 있는 프로토콜을 설계합니다.
표본 수 산정, 대조군 설정, 대체 평가 변수 및 복합 평가 변수 활용, 실제 진료 환경에 기반한 효율적인 데이터 수집 전략 등을 포함해 각 질환 특성에 최적화된 임상시험을 체계적으로 계획합니다. Medical Doctor, 약학·간호·생명공학·임상 통계 전문가의 경험을 바탕으로 각 질환에 특화된 접근으로 임상시험을 계획하고 실행합니다.
유전체·단백체 기반 바이오마커, 약동·약력학(PK/PD), 환자 자기평가 결과(Patient-Reported Outcome Measures, PROMs) 등 다양한 지표를 통합 분석하고, 치료 반응 예측 및 하위 집단 분석에 활용합니다.
C&R은 데이터 기반 통찰과 질환 특화 전문성을 바탕으로, 임상 설계부터 통계 전략, 규제 대응, 의사결정 지원에 이르기까지 통합적이고 전략적인 서비스를 통해 희귀 질환 치료제 임상시험의 전 과정을 전문적으로 이끌어갑니다.
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